Brasil celebra primeiro Dia Nacional das Doenças Raras em meio a desafios
Por: PR Newswire - 01/03/2019

Na Pfizer, essas enfermidades representam uma das áreas prioritárias para Pesquisa & Desenvolvimento

SÃO PAULO, março de 2019 - No dia, 28 de fevereiro, o Brasil celebrou seu primeiro Dia Nacional de Doenças Raras. A lei que oficializa a efeméride representa mais um avanço no apoio a esses pacientes, um movimento que ganhou força a partir de 2014, com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Mundialmente, a data é reconhecida desde 2008, a partir dos esforços da Organização Europeia de Doenças Raras – Eurordis.

Se isoladamente as doenças raras afetam poucas pessoas, em conjunto acometem mais de 350 milhões no mundo. São aproximadamente 8 mil enfermidades, a maioria de difícil diagnóstico e sem opções de tratamento, com forte impacto para os sistemas de saúde e os pacientes. 

No Brasil, o Ministério da Saúde estima que existam 13 milhões de pacientes com doenças raras. Para ampliar a assistência, desde 2014 foram publicados mais de 30 Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para doenças raras, com foco nas enfermidades prioritárias para o Brasil, como a polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), mais comum em descendentes de portugueses.

Progressiva e incapacitante, a PAF costuma ser diagnosticada entre os 30 e os 40 anos e os pacientes sobrevivem, sem tratamento adequado, em média dez anos após os primeiros sintomas. Segundo a Academia Brasileira de Neurologia, no Brasil mais de 90% desses pacientes ainda não foram diagnosticados, reduzindo a chance de um bom prognóstico.  

Aprovado em 2016 pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, Vyndaqel (tafamidis), da Pfizer, chegou ao País como o primeiro tratamento específico para adultos com PAF. Já no ano passado, o governo anunciou  a incorporação do medicamento à rede pública e também aprovou o projeto que institui a Política Nacional para Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS).

Apesar dos avanços, a área ainda é desafiadora para a medicina. Com milhares de doenças raras descritas, cerca de 5% contam com tratamentos aprovados, segundo a Eurordis. Por isso, com um portfólio inovador e um pipeline promissor em doenças raras, a Pfizer trabalha para proporcionar aos pacientes terapias essenciais em quadros graves que carecem de opções, independentemente da prevalência dessas enfermidades. Para potencializar esses esforços, desde 2015 as doenças raras se tornaram uma das áreas prioritárias da companhia para Pesquisa & Desenvolvimento. Hoje, esse pipeline já tem 14 moléculas em estudo.

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